帕妥尤单抗 N01 是国内首个获批的全人源化抗 EGFR 单抗，以 IgG2 为骨架结构，相较于传统嵌合型单抗（如西妥昔单抗）具有显著结构优势。其免疫原性极低，输液前无需预处理，输液反应发生率仅 0.12%（远低于西妥昔单抗的 14.3%）；与 EGFR 靶点亲和力更强，半衰期达 7.5 天（长于西妥昔单抗的 4.7 天），支持 14 天给药一次（60 分钟输注，每公斤 6mg），未来有望探索 3 周方案以延长治疗间隔，提升患者依从性；抗药抗体（ADA）发生率仅 0.2%，药物稳定性更优。其作用机制与传统抗 EGFR 单抗一致，通过阻断 EGFR 受体二聚化及下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖、转移，促进凋亡并减少血管生成。
核心临床研究 COL1203003 验证了其疗效，该研究纳入 671 例 RAS 野生型晚期结直肠癌患者（2:1 入组），对比帕妥尤单抗 N01 联合 FOLFOX 方案与单纯化疗。结果显示，联合治疗组中位 PFS 达 11.2 个月，较化疗组（8.3 个月）显著延长，疾病进展风险下降 39%；ORR 达 68.3%，DCR 为 93.4%，DOR 达 11.56 个月，均优于化疗组；转化治疗后 R0 切除率及 PCR 率亮眼，PCR 患者占比 14.3%（化疗组无 PCR 病例），为部分患者带来根治可能。与同类药物对比，其 OS 达 27.3 个月，优于帕尼单抗 PRIME 研究（23.9 个月）及西妥昔单抗相关研究（20.7 个月），ORR 亦处于领先水平。
安全性方面，除需关注抗 EGFR 单抗共有的皮疹、低镁血症（需定期监测生化指标）外，帕妥尤单抗 N01 的三级以上皮疹发生率更低，血液学毒性主要与联合化疗相关，整体安全性可控。
应用场景广泛，获批用于 RAS 野生型晚期结直肠癌一线治疗，亦可用于转化治疗（助力不可切患者达到可切除标准）、维持治疗（联合氟尿嘧啶类药物延长 PFS），以及多线治疗后再挑战（需通过 CTDNA 检测确认 RAS 野生型状态）。
指南层面，帕妥尤单抗 N01 已被国内外指南推荐，与西妥昔单抗、西妥昔单抗 Beta 并列作为 RAS 野生型晚期结直肠癌一线治疗选择，无需区分左右半结肠患者。其全人源化带来的高安全性、长半衰期及优异疗效，丰富了临床治疗选项，尤其适合担心输液反应、需优化治疗依从性的患者，为结直肠癌精准治疗增添新助力。
