抗癌新药的研发上市速度已经快到超乎我们的想象，让我们看到人类距离攻克癌症的那一天越来越近了！尤其是肺癌领域，靶向和免疫药物势如破竹的研发和上市，让肺癌的治疗步入了黄金时代。除了常见靶点，相对罕见的靶点也取得了巨大的突破，给更多的肺癌患者带来生存希望。
就在刚刚，FDA又传来了重磅喜讯，正式批准mobocertinib (Exkivity，莫博替尼，代号为TAK-788)用于EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌成年患者。这是EGFR外显子20插入突变肺癌患者的第二款靶向疗法，是医学届对于这部分患者的一项重大进步，具有重大的意义！
根据世界卫生组织的数据，非小细胞肺癌 (NSCLC) 是最常见的肺癌形式，约占全球每年诊断出的 220 万新肺癌病例的 85%。EGFR)外显子 20 插入 + NSCLC 患者约占 NSCLC 患者的 1-2%，与西方人群相比，该疾病在亚洲人群中更为常见。这种突变类型的预后比其他 EGFR 突变更差，因为 EGFR TKI（不专门针对 EGFR Exon20 插入）和化疗对这些患者的益处有限。
这一切，终于有望被打破。2021年5月21日，首款EGFR 20ins靶向药Rybrevant上市，仅隔四个月就迎来了第二款药物，不得不说，肺癌患者赶上了一个好时代！
首款专门针对EGFR 20ins突变的口复靶向药TAK-788
说到mobocertinib (Exkivity）大家可能对这个名字还比较陌生，但是大家一定对它的代号非常熟悉，它就是在各类肿瘤学会议上发表过重磅数据，大名鼎鼎的TAK-788。和双特异性抗体JNJ-6372不同的是，TAK-788是第一个也是唯一一个获批的专门针对 EGFR Exon20 插入突变设计的口服疗法。
FDA 此次批准是基于 EXKIVITY 1/2 期试验的积极结果。
入组的114名经过铂类治疗的 EGFR Exon20 插入 +非小细胞肺癌患者接受mobocertinib的治疗。
在今年ASCO大会上公布的最新结果显示，研究者评估Mobocertinib治疗的整体缓解率为35%，独立评审委员会评估的整体缓解率为28%；患者中位无进展生存期为7.3个月；中位总生存期 (OS) 为 24 个月。
最常见的不良反应 (>20%) 是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。
EXKIVITY 是一流的口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，专门设计用于EGFR Exon20 插入突变。
EXKIVITY 获得美国FDA 批准用于 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者，其疾病在铂类化疗后进展。
目前，mobocertinib 1/2 期试验的结果也已被中国药物评价中心 (CDE) 接受审查，用于既往接受过至少一种既往全身性治疗的 EGFR Exon20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。
EGFR 20ins患者迎来春天！众多新药招募中！
除了刚刚获批的RYBREVANT，针对EGFR 20号外显子插入突变这一突变类型，近两年许多新药试验均在如火如荼地进行当中，给这部分曾经无药可治的患者带来了春天。目前多款国内和国际的明星新药正在招募。
疾病控制率100%，我国自主研发广谱新药重磅登场！临床招募进行中JMT101为人源化抗EGFR单克隆抗体，具有自主知识产权，该产品相较于国内外已上市同类产品西妥昔单抗、帕尼单抗等具有亲和力更高、免疫原性低、药效更优的特点。该产品已于2016年5月获得CFDA临床批件，现已进入I期临床研究，拟用于治疗非小细胞肺癌，结直肠癌等实体瘤。
速递 | 难治非小细胞肺癌亚型即将迎来新药，TAK-788获优先审查资格！
2020年4月28日，FDA授予Mobocertinib（TAK-788）突破性治疗指定，用于EGFR ex20ins突变型非小细胞肺癌的治疗。Mobocertinib治疗EGFR ex20ins突变型非小细胞肺癌，客观缓解率43%，疾病控制率86%；中位缓解持续时间达到13.9个月，中位无进展生存期7.3个月。目前这款药物治疗EGFR ex20ins突变型非小细胞肺癌患者的临床试验正在招募患者。伏美替尼是一款已经获批上市的国研第三代EGFR抑制剂药物，治疗EGFR T790M突变型非小细胞肺癌的疗效比较显著，整体缓解率73.6%，中位无进展生存期7.6个月；预估6周疾病控制率为87.3%，12周疾病控制率82.3%。
Amivantamab（JNJ-6372，JNJ-61186372）目前正在进行EGFR ex20ins突变型非小细胞肺癌的临床试验。用于非小细胞肺癌患者，整体缓解率36%，临床获益率73%；中位缓解持续6.8个月，中位无进展生存期8.3个月，中位总生存期22.8个月。2020年3月，Amivantamab（JNJ-6372，JNJ-61186372）获FDA突破性治疗指定；10月中国突破性药物；12月向FDA提交上市申请，预计在今年年中得到批复。
注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在EGFR 20ins，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部（4006667998）看看是否有机会接受国内新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。
“方舟基因宝藏计划“由全球肿瘤医生网联合无癌家园、权威基因检测机构、国际药厂、知名肿瘤中心发起的基因“寻宝”行动。本计划旨在深度挖掘每一份基因检测报告提示的生存希望，为肿瘤患者全面解读基因检测报告，并在全球范围内为肿瘤患者匹配适合的上市新药和在研药物临床试验，为患者找到新的生存机遇和上市新药及未上市新药免费治疗的机会！
我们期待未来，肺癌将有更多的新靶点，新药物，新选择，让肺癌真正成为慢性病，让更多的患者活过一个又一个五年。
参考资料：
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/takeda-exkivity-mobocertinib-approved-by-us-fda/
