在第30届EORTC-NCI-AACR分子靶向和癌症治疗研讨会上提供的II期数据，dabrafenib（Tafinlar）和trametinib（Mekinist）的组合导致罕见，无法无进展生存的消化道癌症患者的反应令人鼓舞。
加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院医学副教授Zev A. Wainberg博士说，“对这些患有罕见，侵袭性强预后差的癌症，治疗方案有限。此研究结果证明了BRAF是[胆道癌]患者的有效靶点。在单臂研究中，36名患有胆道癌（BTC）和小肠腺癌（ASI）的患者接受了该组合治疗。患者每日两次口服达布拉非150 mg，每日一次口服trametinib 2 mg。所有患者都携带BRAF V600E突变，这种突变约占BTC和ASI癌症的15％。所有患者均患有晚期或转移性疾病，并且多次治疗失败。32例患者中有13例（41％）患有BTC，3例患者中有2例（67％）患有ASI，当用BRAF / MEK抑制剂组合治疗时肿瘤缩小。到2018年11月，BTC患者中有6例仍然在≥6个月的时间内接受治疗。进展的中位时间为7.2个月，一些患者病情稳定超过1年。Wainberg说，中位总生存期（OS）为11.3个月，部分患者活了2年以上。
BTC和ASI很少见，每100,000人约有1至2人。这些疾病在其早期阶段很难被发现，因此在诊断患者时癌症很可能是转移性的，预后很差，生存期不超过5年。这些令人兴奋的数据为这种BRAF突变患者提供了一种潜在的新治疗方案，dabrafenib和trametinib的组合在其他癌症中显示出前景，特别是近期有关甲状腺癌，黑色素瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）的数据。dabrafenib联合trametinib治疗组合于2018年4月被批准用于BRAF V600E或V600K阳性III期黑色素瘤患者继肿瘤完全切除后的辅助治疗。
最近，在2018年5月，FDA批准dabrafenib / trametinib用于治疗无法切除或转移的BRAF V600E阳性间变性甲状腺癌患者。该批准是基于一项开放标签试验，该试验使患有罕见癌症的患者患有BRAFV600E突变。在23名可评价疗效的患者中，57％达到部分缓解，4％达到完全缓解。在14名有应答反应的患者中，64％（n = 9）至少6个月肿瘤没有显著的生长。
https://www.onclive.com/web-exclusives/dabrafenib-plus-trametinib-demonstrates-activity-in-gi-cancers
欢迎添加微信，加入抗癌交流群，获取更多关于癌症治疗的相关信息！
