澳大利亚悉尼儿童癌症研究所医学研究副主任Murray Norris教授于昨日在“分子靶点和癌症治疗”研讨会上发表讲话表示，两种药物目前正在一系列成人癌症中进行临床试验，今后将应用于儿童神经母细胞瘤的临床试验中。
神经母细胞瘤是最常见的儿童癌症之一，是五岁以下儿童癌症相关死亡的主要原因。尽管使用强化治疗方案，最具侵袭性形式的神经母细胞瘤的患儿存活率低于50％。Norris教授说：“我们改造了神经母细胞瘤小鼠模型，该模型小鼠在出生后几周内自发地发展成神经母细胞瘤。我们将CBL0137和panobinostat结合使用治疗患有神经母细胞瘤的小鼠，肿瘤消失并且在整个实验期间从未复发，而肿瘤在接受无治疗或仅接受单一药物治疗的小鼠中继续生长。
这是一个非常重要的发现，这种药物组合是在神经母细胞瘤小鼠模型中观察到的最有效的治疗方法。CBL0137 / panobinostat组合比任何其他现有临床化疗组合更有效。
研究结果表明，这些药物通过两种不同的机制发挥作用，提供双管齐下的功效。其中一种机制似乎是对癌细胞本身的直接攻击，通过抑制DNA修复来杀死它们。然后第二种机制参与诱导强烈的免疫反应。该发现有望促进儿童癌症的有效和无毒疗法的临床开发。
Norris教授及其同事进一步的实验室研究也表明，CBL0137和panobinostat减缓了小鼠侵袭性儿童白血病的生长，并显著延长了生存期。有专家评论说：“虽然这些都是在老鼠身上进行的研究结果，但这种药物组合很可能比患儿的单药疗效更好。这也是患者迫切需要的更好的治疗方法。
https://www.sciencedaily.com/releases/2018/11/181114234851.htm
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