III期CLEOPATRA试验研究了在转移性HER2阳性乳腺癌的一线治疗中,评价多西紫杉醇与曲妥珠单抗加用帕妥珠单抗治疗双重HER2抑制的效果。患者随机分为多西紫杉醇和曲妥珠单抗加安慰剂或多西紫杉醇和曲妥珠单抗加帕妥珠单抗。CLEOPATRA显示帕妥珠单抗联合治疗组中位无进展生存期(PFS)显着改善18.5个月,而对照组为12.4个月,帕妥珠单抗联合治疗组的中位OS为56.5个月,而对照组为40.8个月。
APHINITY试验研究了在HER2阳性乳腺癌患者术后给曲妥珠单抗添加第二种HER2定向药物帕妥珠单抗的疗效。超过4,800名女性随机接受18周的标准化疗,曲妥珠单抗加安慰剂或曲妥珠单抗加帕妥珠单抗治疗1年。在3年时,曲妥珠单抗加帕妥珠单抗组中94.1%的患者无疾病,而曲妥珠单抗加安慰剂组为93.2%