新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法为血液系统恶性肿瘤患者带来了希望。然而，该方法不适用于实体肿瘤的治疗。西雅图的研究人员希望改变这种状况，最近宣布，患有复发或难治性非中枢神经系统，表达生长因子受体（EGFR）的实体瘤的儿童和年轻人开展CAR T细胞免疫治疗试验。在一期STRIvE-01试验中，CAR T细胞将靶向儿童肉瘤，肾肿瘤和神经母细胞瘤中表达的EGFR蛋白。
西雅图儿童医院的医学博士、STRIvE-01的首席研究员Katie Albert 表示，使用CD19作为第二个靶标，在所有正常的B细胞上表达，将增强输注的CAR T细胞的扩增和持久性。
本试验，是对36名患者进行I期，开放标签，非随机研究将检验自体外周血的安全性和可行性——通过使用自灭活的慢病毒载体来进行基因改造的T细胞，以表达EGFR特异性CAR单独或与CD19特定的驱动CAR结合使用。STRIvE-01预计将采取多方法来克服实体肿瘤，包括两个连续的治疗组。在第一组中，患者将接受EGFR806 CAR T细胞以首先评估毒性并建立实验治疗的最大耐受剂量。一旦第一组试验完成，将进行第二组试验，患者将接受重新编程的CAR T细胞以靶向EGFR和CD19。
Albert说，“我们已经在血液系统恶性肿瘤的CAR T细胞免疫治疗方面取得了重大进展，以至于它被纳入某些高危患者的标准方法中，实体肿瘤不在同一个地方，有一些独特的挑战。CAR T细胞必须找到通往全身肿瘤部位的途径并克服肿瘤微环境防御。”
