批准的依据是来自研究CA209142（CHECKMATE 142; NCT02060188）的数据，这是一项多中心、非随机、多项平行队列、开放标签研究，纳入了82例dMMR或MSI-H mCRC患者，在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗期间或之后疾病进展。dMMR或MSI-H肿瘤状态的评估由当地实验室确定。所有患者通过静脉内（IV）输注接受ipilimumab 1 mg / kg，每3周静脉注射一次nivolumab 3 mg / kg，共4次，然后作为单一药物每2周静脉注射一次nivolumab 3 mg / kg，直至出现不可接受的毒性或放射学进展。
入组的82名患者中，总反应率（ORR）为46％，其中3例完全缓解，35例部分缓解，89％的应答患者反应持续时间≥6个月。这组ORR值高于58例dMMR / MSI-H mCRC患者的单独队列中的ORR（28％），这些患者氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化学疗法或之后的疾病进展，但仅接受nivolumab治疗，67％的反应持续时间≥6个月。
最常见不良反应（≥20％）是疲劳、腹泻、发热、肌肉骨骼疼痛、腹痛、瘙痒、恶心、皮疹、呼吸困难、食欲下降和呕吐。
从成年人的研究数据推测具有MSI-H或dMMR转移性CRC的青少年患者（12岁及以上）使用该疗法治疗同样有效。
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm613227.htm
推荐阅读：结直肠癌基因检测
