Quizartinib是第一三共公司开发的口服特异性FLT3抑制剂。FLT3是一种酪氨酸激酶，持续抑制它的活性可以导致肿瘤细胞的凋亡。但是过去的酪氨酸激酶抑制剂或FLT3抑制剂通常因为效力或特异性不足而带来多种副作用，这些副作用导致用药剂量不足以对FLT3活性产生持续抑制。因此，以前的FLT3抑制剂不能作为单一疗法治疗AML。Quizartinib与上一代FLT3抑制剂相比效力显著增强，而且具备足够的特异性，这让它可以在患者耐受的用药剂量下完全抑制FLT3的活性。
此次公布的QUANTUM-R是一项关键全球性、开放标签、随机3期研究，共纳入了367例FLT3-ITD突变的AML患者，这些患者在标准一线AML治疗（有或无HSCT）后疾病难治或复发（缓解持续时间不到6个月）。他们以2：1的比例随机接受口服单药quizartinib（60 mg，30 mg导入）或补救性化疗。该研究的主要终点是与挽救性化疗相比，quizartinib是否能延长总生存期。
该研究结果显示，与接受补救性化疗的患者相比，接受quizartinib的患者的死亡风险降低24％（HR = 0.76，P = 0.0177，95％CI 0.58-0.98）。接受补救性化疗的患者的中位总生存期为6.2个月（双侧95％CI 5.3-7.2），而接受quizartinib的患者为4.7个月（双侧95％CI 4.0-5.5）。接受quizartinib的患者在一年时的生存率是27％，而接受补救性化疗的患者为20％。
