阿昔替尼（axitinib，Inlyta）和派姆单抗（pembrolizumab，Keytruda）联合治疗晚期肾癌患者显示抗肿瘤活性并且副作用没有预期严重。阿西替尼于2012年获得美国食品和药物管理局批准用于治疗既往全身治疗失败晚期肾癌患者，它可以抑制血管生成，血管形成能促进肿瘤生长。派姆单抗是一种免疫检查点抑制剂，可阻断癌细胞使用自我防御机制，以避免机体免疫细胞的攻击和破坏。它被FDA批准用于治疗包括黑色素瘤、肺癌，膀胱癌和头颈部癌症在内的多种癌症类型的患者，但是对肾癌患者的研究很有限。
早期尝试开发抗血管生成剂和基于检查点抑制剂的免疫疗法的组合以治疗晚期肾癌患者导致不可接受的高水平毒性，因此不再追求这一组合治疗。相反，axitinib-pembrolizumab组合足够耐受，使得药物能够以FDA批准的单剂量水平给药。这次研究结果是前所未有的，患者能够耐受这种联合疗法。具体而言，超过90％的患者表现出肿瘤缩小，并且疾病控制在20个月以上。
这一组合治疗I期临床试验，招募了52例先前没有接受治疗的晚期肾细胞癌患者。有73％的患者在联合治疗中出现显着的肿瘤缩小，而无疾病进展的中位时间为20.3个月。总体存活结果仍然不完全，因为88％的患者在开始治疗后18个月仍然存活。到2017年3月，仍有25名患者正在接受治疗，其中22人接受了药物联合治疗，3人仅接受了pembrolizumab治疗。
随机III期临床试验将这一药物组合与FDA批准的抗血管生成剂舒尼替尼对比试验正在进行，这种联合治疗可以在治疗这种疾病方面取得重大进展，并有助于确定类似药物对其他癌症的有效组合。
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