尼拉帕尼是由Tesaro公司研发的一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）1/2抑制剂，是继“Olaparib（奥拉帕尼），Rucaparib”之后FDA批准的第三个PARP抑制剂,为卵巢癌的治疗增加了新的选择。
发表于NEJM的一项随机、双盲、3期研究中，研究者评估了尼拉帕尼和安慰剂在铂类敏感的复发性卵巢癌患者中的效力。携带遗传系BRCA突变的患者和非BRCA突变患者按照2:1的比例随机接受尼拉帕尼（300 mg/天）和安慰剂治疗。主要研究终点是无进展生存（PFS）。
研究总计招募了553例患者，203例为遗传系BRCA突变携带者（治疗组和安慰剂组分别138例和65例），350例为非BRCA突变者（治疗组和安慰剂组分别234例和116例）。尼拉帕尼治疗的患者其中位PFS显著优于接受安慰剂治疗的患者，在BRCA突变者中分别为21.0个月vs. 5.5个月。
所有非BRCA突变者中分别为9.3个月vs. 3.9个月。PFS延长到2倍以上；而且在BRCA胚系突变阳性患者中有更为显著的效果，疾病进展风险降低了73%，PFS延长到近4倍（21个月对比5.5个月）。这提示，BRCA突变是niraparib治疗获益的有利因素。
