FDA今日已经加快批准Acalabrutinib用于至少经过了一个治疗周期的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者的治疗。
该批准是基于124例患者的ACE-LY-004 II期试验的结果，应用Acalabrutinib后的客观缓解率（ORR）为81％，完全缓解率（CR）为40％，部分缓解率为41％。
BTK抑制剂Acalabrutinib的批准是符合相关法律法规的，并且在8月初就被FDA批准为MCL突破性治疗方案。
FDA药物评估与研究中心、血液学和肿瘤学产品的办公室主任Richard Pazdur博士在声明中说：“套细胞淋巴瘤是一种特别活跃的癌症。对于没有经过治疗或复发的患者，Acalabrutinib是新的治疗方案，在初步研究中一些患者对它的反应率很高。”
在ACE-LY-004研究中，124例患者年龄中位数为68岁，大多数为男性。参与研究时诊断时间中位数46.3个月。有18%的人经过干细胞治疗，ECOG评分为2（范围为1-5）。患者每次两次口服Acalabrutinib药物100mg。经过治疗后93%的患者ECOG评分为0或1。中位随访时间15.2个月，ORR为80％，平均为CR和PR率为40％。 反应时间中位数为1.9个月。这124例患者中，80例≥65岁，32例≥75岁。两个年龄组的疗效之间无统计学差异。
常见副反应包括中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血和腹泻（3.2％）。跨临床实验（即同时服用多种药物）中出现的严重副反应有出血、感染和房颤。Acalabrutinib治疗时间中位数为16.6个月，其中73.4％的患者接受大于6个月治疗，59.7％的患者治疗时间超过一年。总体来说，有1.6％的患者会因副反应而降低剂量，有6.5%的患者需要停药。
德克萨斯大学安德森癌症中心淋巴瘤/骨髓瘤系教授、首席研究员Michael L. Wang说：“套细胞淋巴瘤是一种确诊时通常为晚期、复发率高、侵袭型强的血液癌症。Acalabrutinib的批准有助于他们的治疗。就本次实验的结果而言，缓解率达40%显示了它的疗效。”
Acalabrutinib的研发公司阿斯利康目前尚未公布ACE-LY-004的研究结果。为了加速药物的批准，Acalabrutinib的III期实验ACE-LY-308正在评估Acalabrutinib联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR）治疗MCL患者的疗效。
