在过去10年，一个很大的临床治疗重点集中于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）新疗法的开发。评估这些疗法的一项临床试验分析表明，治疗晚期NSCLC的这些新药物的累积成功率要低于业界估计。研究同时发现，生物标志物和受体靶向疗法可大幅提高临床试验成功率。
此项分析的目的是，对过去14年中针对晚期NSCLC药物开发的临床试验失败的风险进行评估。成功率被定义为一种新药物通过临床试验测试所有阶段并被批准的可能性，并与生物制药行业的估测率进行比较。分析结果发表在国际肺癌协会一期《胸部肿瘤学》杂志上。
非小细胞肺癌药物研发的成功率为11％，低于业界估计的16.5％，但对某些特定药物适应症的成功率较高。生物标志物靶向治疗的累积成功率为62％，高出非生物标记靶向疗法的近6倍。分析还发现，每个新测试阶段的成功率会变差，这表明早期试验阶段对保证后期试验的成功几无帮助。
参与研究的多伦多大学密西沙加分校生物系博士杰森·帕克表示，调查结果表明，某些治疗方式和药物设计策略或有助于降低药物开发风险，促进治疗晚期NSCLC的创新药物开发。
用于治疗晚期NSCLC的小分子和生物药的累计成功率低于业界估计，小分子药物的成功率为17％（业界估计32%），生物药的成功率为10％（业界估计13％）。对药物作用机制的影响进行分析时，贝伐单抗、克唑替尼、厄洛替尼、吉非替尼等受体靶向疗法的累积成功率为31％，比非靶向疗法高3倍。免疫疗法的成功率则以6%垫底。
报告第一作者、多伦多大学药学系亚当·法尔科尼认为，分析表明，以治疗适应症为靶标的生物标记，以及拥有以作用机制为靶标的受体化合物，为临床试验的成功提供了 机会，应该成为未来临床试验开发的优先事项。
