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白血病

序贯CD19/CD22 CAR-T疗法治疗复发白血病,100%的患儿完全缓解,1年无癌生存率高达79.5%

2025-06-27 16:445

  序贯CD19/CD22 CAR-T疗法治疗复发白血病,100%的患儿完全缓解,1年无癌生存率高达79.5%

  尽管难治性或复发性B型急性淋巴细胞白血病(r/rB-ALL)患者接受治疗后的完全缓解(CR)率可达70%~90%,但多数获得CR的患者会在1年内复发。尤其是对于无法接受异基因造血细胞移植(allo-HCT)的患者而言,迫切需要延长临床缓解的持久性!

  近日,国际权威血液学期刊《Blood》发表的一项1期临床研究带来重大突破:新型CAR-T细胞疗法在r/rB-ALL患儿中展现出优异潜力,不仅为难治/复发性患者开辟了全新治疗路径,更有望改写疾病的长期预后格局。这一创新成果,正为无数在绝望中挣扎的患儿家庭带来了新的曙光!

  Blood杂志

  ▲截图源自“Blood”

  序贯CD19/CD22 CAR-T为白血病患儿筑起"双免疫保险",92.3%患儿闯过1年生存大关

  该研究纳入20例中位年龄为6岁(范围:1-16)的复发/难治性B-ALL患儿,其中14例(70%)为血液学复发患者,6例(30%)为难治性患者。入组后,所有患者先接受淋巴细胞清除化疗,随后序贯回输CD19 CAR-T细胞与CD22 CAR-T细胞,两个输注周期的中位间隔为1.65个月(范围:1.1-5.2个月)。结果显示如下:

  1、短期疗效显著:CD19 CAR-T细胞输注后30天,所有20例患者(100%)均达到完全缓解(CR),且微小残留病阴性(MRD-,图1C-D),且在CD22 CAR-T细胞输注前全部维持完全缓解(CR)和微小残留病阴性(MRD-)状态。

  CAR-T治疗儿童白血病的短期疗效

  ▲图源“Blood”,版权归原作者所有,如无意中侵犯了知识产权,请联系我们删除

  2、长期缓解持久:研究终点时17例患者持续完全缓解(CR),1年无白血病生存率(LFS)为79.5%(详见下图A),1年总生存率(OS)为92.3%(详见下图B)。

  CAR-T治疗儿童白血病的长期缓解数据

  ▲图源“Blood”,版权归原作者所有,如无意中侵犯了知识产权,请联系我们删除

  总之,上述研究表明,序贯输注CD19和CD22CAR-T细胞对治疗复发/难治性B-ALL患者安全有效,并可能通过防止抗原逃逸和延长CAR-T细胞的存活时间,提高长期缓解的持久性。

  CAR-T治疗血液肿瘤及实体瘤的在研靶点

  ▼CAR-T治疗血液系统恶性肿瘤的热门靶点

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  ▲图源“frontiers”,版权归原作者所有,如无意中侵犯了知识产权,请联系我们删除

  ▼CAR-T治疗实体瘤的热门靶点

  CAR-T治疗实体瘤的热门靶点

  做了基因检测的病友可以拿出报告看看,一旦存在上述突变,可联系医学部,初步评估是否有机会接受国内新药治疗,看不懂的病友也可致电医学部解读报告。

  小编寄语

  据ClinicalTrials.gov数据显示(截至2023年),全球免疫细胞临床研究项目已超2000项,其中CAR-T占据在研细胞疗法近半数以上,这也彰显了CAR-T在抗癌领域的巨大潜力与广阔的应用前景。多样化的靶点是CAR-T细胞能治疗不同癌种的关键“密钥”!小编希望随着明星靶点的出现、CAR-T代数的不断更迭,能惠及越来越多的晚期癌症患者!

  想明确自身靶点或寻求过继性T细胞疗法(CAR-T、TIL、TCR-T)帮助的患者及家属,可将治疗经历、完整的病理报告等资料,提交至医学部,进行初步评估。

  参考资料

  [1]Pan J,et al.Sequential CD19-22 CAR T therapy induces sustained remission in children with r/r B-ALL[J]. Blood, The Journal of the American Society of Hematology, 2020, 135(5): 387-391.

  https://ashpublications.org/blood/article/135/5/387/428752/Sequential-CD19-22-CAR-T-therapy-induces-sustained

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