CART细胞疗法成功案例,无癌生存13年!全球首位被CAR-T治愈患儿Emily迎20岁生日,见证癌症临床治愈照进现实
2025年5月12日，全球首位接受CAR-T细胞治疗并成功治愈急性淋巴细胞白血病的“抗癌小战士”——艾米莉・怀特海德(Emily Whitehead)，在社交媒体上向世界宣告：“13 years cancer free yesterday + celebrated being 20 today(昨天是癌症康复13周年纪念日，今天又迎来了20岁生日!)”，以此庆祝人生新章。
13年前，她以稚弱之躯成为CAR-T疗法的首个临床试验者，在生死边缘为人类抗癌史写下破局之笔。而如今，艾米莉已无癌生存13年，其成功治愈不仅引发全球关注，更标志着人类在对抗恶性肿瘤的战役中迈出革命性一步。曾被《纽约时报》《早安美国》等权威媒体记录的抗癌历程，早已超越个体故事，成为无数患者心中“生命不屈”的精神图腾。
愿这位勇敢的女孩继续在阳光下奔跑，用青春力量续写更多“奇迹”与“希望”的篇章——她的存在，就是对“精准抗癌、生命必胜”最动人的诠释!
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从"濒临死亡"到"无癌13年"!CAR-T疗法首位儿童治愈者用生命改写癌症治疗史
让我们将时间回溯到2010年——年仅5岁的艾米莉(Emily)被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL)。尽管这类白血病患儿通常有85%~90%的治愈机会，但经过两年间歇性化疗，艾米莉的病情仍持续进展。由于癌细胞急剧扩散，她甚至失去了骨髓移植的机会。此时，医生遗憾地表示已无合适治疗方案，建议父母带她回家接受临终关怀。
但艾米莉的父母并未放弃。他们四处寻医时，恰好费城儿童医院(CHOP)刚获美国食品和药物管理局(FDA)批准，即将启动一种名为“CAR-T”的新型细胞疗法临床试验。尽管该疗法在3名成年患者中已有两人实现快速完全缓解，但从未在儿童中尝试过。在未知疗效与风险的纠结中，艾米莉父母最终决定放手一搏，而她也成为了首位接受CAR-T治疗的白血病患儿。
2012年3月1日，艾米莉在费城儿童医院开启治疗：医生先在她颈部放置单采导管，提取T细胞并送往宾夕法尼亚大学实验室改造扩增——这些携带“CAR”导航头的T细胞，回输后能精准识别并持续攻击含对应抗原的癌细胞。等待CAR-T细胞制备期间，她先接受大剂量化疗为回输做准备。4月初，CAR-T细胞制备完成并回输至体内，然而艾米莉却突发“细胞因子释放综合征(CRS)”这一严重副作用：体温一度飙升至105°F，血压骤降至53/29，伴随呼吸困难和身体肿胀，生命危在旦夕。
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关键时刻，医生从细胞因子测试中发现异常升高的IL-6(白细胞介素-6)，决定尝试托珠单抗。奇迹随之发生：用药后病情迅速好转，治疗23天后，艾米莉体内癌细胞完全消失，实现“临床治愈”。2012年6月，7岁的艾米莉出院时，近千人聚集在她的小镇，以盛大的仪式欢迎这位抗癌小英雄回家。如今，她已创下无癌生存13年的长生存纪录!
▲Emily的往年打卡照
而这场与死神的博弈也彻底改写了医学史：2017年8月30日(即艾米莉接受治疗5年后)，全球首款CAR-T细胞产品——Kymriah获美国FDA批准，这标志着美国首个基因疗法诞生，彻底颠覆了癌症治疗格局。在FDA举行的CAR-T疗法审批听证会上，艾米莉握着父亲的手，见证了这段改写历史的发言。与此同时，托珠单抗成为了细胞因子释放综合征(CRS)的标准治疗药物，同时也是FDA批准的首个针对性疗法。
作为首位儿童受试者，艾米莉以生命为筹码点亮了抗癌新希望。她的康复不仅是个人的重生，更成为CAR-T疗法从实验室走向临床的关键里程碑，为全球癌症治疗开辟了全新路径。
中美已有13款CAR-T产品获批上市,癌症患者迎来"精准治愈"新选择
目前，中美已有13款CAR-T产品获批上市，用于治疗复发或难治性血液系统恶性肿瘤，为越来越多患者带来新希望与选择——这一切，都离不开艾米莉及所有临床试验参与者的英勇探索，他们用勇气浇灌的医学之花，正在照亮更多生命的前行之路。
▼目前中美已获批上市的13款CAR-T疗法
除了上面已获批或取得突破进展的CAR-T疗法外，还有诸多在研的CAR-T细胞疗法，主要针对以下靶点：
▼临床前和临床试验中，CAR-T细胞疗法的潜在靶向抗原
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好消息是，目前CAR-T疗法已启动临床招募，主要针对胃癌、胰腺癌、肠癌、脑胶质瘤、淋巴瘤、骨髓瘤、白血病等多款癌种。做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在上述突变，可联系医学部，初步评估是否有机会接受CAR-T疗法帮助，看不懂的病友也可致电医学部解读报告。
体内CAR-T首战告捷:35天让难治性B细胞淋巴瘤患者病情缓解
目前，已有十余种自体CAR-T细胞产品获批用于治疗复发或难治性血液系统恶性肿瘤，但部分患者因制备流程复杂、治疗成本高或病情进展迅速，无法从现有疗法中获益。为突破这一困境，研究人员基于特定病毒或mRNA技术，开发了体内CAR-T细胞疗法，探索更具通用性的“现成”治疗方案。
《癌症免疫治疗杂志》发表了一项“特定病毒诱导体内CAR-T细胞治疗难治性B细胞淋巴瘤”的首例人体临床试验，研究旨在评估特定病毒诱导的靶向CD19 CAR-T细胞在B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)患者中的安全性与有效性。
结果显示：一例64岁复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤男性患者，在输注特定病毒诱导的CAR-T细胞后，于第35天达到部分缓解(PR)，且治疗期间未观察到神经毒性或感染并发症。
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据悉，这是首份证实体内CAR-T细胞在B-NHL患者中可产生显著抗肿瘤效应的临床报告，有望推动CAR-T技术向更便捷、普适的方向发展。
GCC19 CART暴击转移性结直肠癌,73%患者获益,客观缓解率达40%
近年来，研究人员将CAR-T治疗的探索领域从血液肿瘤拓展至实体瘤，并取得突破性进展。《JAMA肿瘤学》曾发表一项中国开展的“GCC19 CART治疗转移性结直肠癌(mCRC)Ⅰ期临床研究”，其数据令人瞩目：40%的患者实现客观缓解，且治疗耐受性良好。
该研究共纳入15例无其他有效治疗方案的转移性结直肠癌(mCRC)患者，中位年龄为44岁(范围：33-61岁)，入组后均接受GCC19 CART细胞治疗——这是一种通过慢病毒载体转导、表达CD-19CAR或GCCCAR基因的自体CAR-T细胞混合物。
结果显示：客观缓解率(ORR)达40%，其中6例(40%)患者达到部分缓解(PR)，中位缓解持续时间(DoR)为5.1个月(范围：2.0-8.0个月)。另5例患者达到病情稳定(SD)，总体临床获益率为73%。
此外，截至数据截止，中位总生存期(OS)为22.8个月(95%CI：13.4-26.1个月)(详见下图B);高剂量组中位无进展生存期(PFS)为6.0个月(95%CI：3.0~NE)，显著优于低剂量组的1.9个月(95%CI：1.0~NE，P=0.03)(详见下图A)。
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以患者1为例，接受GCC19CART细胞治疗后，CT显示腹部及骨盆靶病灶部分缓解，非靶病灶消退;FDG-PET显示肝脏及骨盆转移灶代谢活性显著降低，经评估符合RECIST1.1标准的部分缓解(PR)。
▼患者1接受GCC19 CART细胞治疗前后的全身FDG-PET对比
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中国自研CAR-GPC3 T细胞助晚期肝细胞癌患者无进展生存111天,肿瘤缩小超60%
国际肿瘤学期刊《Clinical Cancer Research》报道了我国“应用靶向GPC3的CAR-T细胞，治疗肝细胞癌”的惊艳案例，据悉这也是全球首个靶向GPC3 CAR-T细胞治疗肝细胞癌的临床试验数据。
其中一例50岁的晚期肝细胞癌(HCC)男性患者的疗效备受关注。该患者有2.2年多灶性HCC病史，入组前GPC3免疫组化(IHC)染色强度评分为3+(强阳性)。
结果显示：接受CAR-GPC3 T细胞治疗后，患者经评估达到部分缓解(PR)，无进展生存期(PFS)达111天。CT影像显示肝内病灶从31.0×27.8mm缩小至12.2×9.5mm，肿瘤体积较基线缩小超60%。
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小编寄语
CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗领域的卓越成效有目共睹——全球已有13款产品相继获批上市，更曾助力白血病患儿创造无癌生存13年的长生存奇迹!然而，该疗法在实体瘤领域至今尚未有产品获批上市，仍是亟待突破的临床难题。
令人振奋的是，我国CAR-T研发正以“百家争鸣”的蓬勃态势加速推进：驯鹿医疗、复星凯特、科济药业、传奇生物等领军企业深耕研发，已取得一系列突破性成果。随着科济药业治疗胃癌的舒瑞基奥仑赛注射液获国家药监局优先评审，我们有望见证全球首款实体瘤CAR-T产品的诞生。期待这一创新疗法早日获批上市，为无数实体瘤患者打开“精准免疫治疗”的新大门，让CAR-T技术在更多癌种中绽放生命之光!
如果您也想寻求CAR-T细胞疗法，或其他前沿抗癌技术(如TIL、TCR-T、NK细胞等)的帮助，可将治疗经历、近期病理报告、影像学资料等，提交至医学部，进行初步评估或申请国内外抗癌专家会诊。
参考资料
[1]Chen X F,et al.1482 In-vivo CAR-T cells produced by specific virus in refractory B cell lymphoma[J]. 2024.
https://jitc.bmj.com/content/12/Suppl_3/A1712
[2]Shi,et al."Chimeric antigen receptor-glypican-3 T-cell therapy for advanced hepatocellular carcinoma: results of phase I trials." Clinical Cancer Research 26.15 (2020): 3979-3989.
https://aacrjournals.org/clincancerres/article/26/15/3979/82521/Chimeric-Antigen-Receptor-Glypican-3-T-Cell
[3]Chen N,et al.Chimeric Antigen Receptor T Cells Targeting CD19 and GCC in linkstatic Colorectal Cancer: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2024 Nov 1;10(11):1532-1536.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11413756/
