162款药杀入2024年抗癌药医保谈判目录,6款抗体偶联(ADC)药物值得重点关注
在2024年10月27日~30日期间，2024医保目录现场谈判/竞价已正式在北京展开，在为期4天的时间内，将有总计162款通用名药品现场谈判和竞价。据悉，在过去6年间，累计新调入的药品共计744种，其中西药和中成药的数量也增加到了现在的3088种，大大减轻了患者的负担。
在本次国谈中，着重提到了创新药，尤其是ADC类抗癌药，值得重点关注!医保谈判是一个复杂的过程，涉及到药物的疗效、价格、临床需求等多个因素。最终谈判结果预计在11月公布，并计划于2025年1月1日落地，届时将惠及更多的癌症患者，让我们拭目以待!小编也将在下文中，简单介绍一下本次值得关注的几款抗癌药物，以供癌友们参考!
▲截图源自“NHSA”
162款药物成功突围初审目录清单,进入谈判阶段
2024年8月7日，国家医保局公示了《2024年医保目录通过初步形式审查的药品名单及申报药品信息》，共有440个药品通过初步形式审查，其中涵盖85款抗癌药物，包括4款CAR-T细胞药物。
如今共有162款药品成功突围初审目录清单，正式进入了医保谈判/竞价阶段，尤其是以下几大类药物，值得重点关注。
(一)2024年医保谈判重点关注的目录外独家药品
▲数据源自“NHSA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总
(二)2024年医保谈判重点关注的目录内续约/新增适应症药品
▲数据源自“NHSA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总
六款有望通过医保谈判的ADC药物全面盘点
“ADC药物”即“抗体偶联药物(Antibody Drug Conjugates，ADC)”，它是由细胞毒药物与抗肿瘤mAb偶联而成的一类新型强效抗肿瘤药物，可在损害周围健康组织的前提下，选择性地杀伤癌细胞，广泛用于实体瘤和血液肿瘤的治疗。截至2024年，全球共有15款ADC类抗癌药获批上市，其中我国有7款。
注射用恩美曲妥珠单抗,疾病复发或死亡风险骤降50%
恩美曲妥珠单抗(T-DM1，赫赛莱®，Kadcyla®)是全球首款获批治疗实体瘤和HER2+乳腺癌的ADC药物，2020年1月21日，该药在我国获批用于HER2阳性早期乳腺癌的辅助治疗(曲妥珠单抗联合紫杉烷类新辅助治疗后，仍残留侵袭性病灶)，它也是我国首款获批上市的ADC药物。
恩美曲妥珠单抗的Ⅲ期KATHERINE临床研究(NCT01772472)，共入组1,486例既往接受过紫杉烷和曲妥珠单抗新辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者，将其分为两组，即T-DM1组(n=743例，接受恩美曲妥珠单抗治疗)、曲妥珠单抗组(n=743例)。结果显示如下：
1、疾病复发或死亡风险：比单独使用曲妥珠单抗相比，使用恩美曲妥珠单抗辅助治疗后，可将疾病复发或死亡风险，骤降50%!
2、无侵袭性疾病生存期(IDFS)率：3年IDFS率分别为88.3%(T-DM1组) vs 77.0%(曲妥珠单抗组)。显然，接受恩美曲妥珠单抗治疗的患者，其无侵袭性疾病生存率显著高于曲妥珠单抗组(详见下图)。
▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
注射用德曲妥珠单抗:全癌种可用的神奇抗癌药,非小细胞肺癌疾病控制率高达91.7%
德曲妥珠单抗(Enhertu®，T-DXd，优赫得®，Trastuzumab Deruxtecan)是由阿斯利康研发的一款“全癌种”可用的第三代靶向HER2的ADC药物，已先后获得美国FDA、欧洲EMA和我国NMPA批准。德曲妥珠单抗曾在2023年的医保谈判，被并成为“ADC神药”，今年是该药第二次参与国谈，我们也期待可以迎来这款药物早日纳入医保的好消息!
目前德曲妥珠单抗在全球范围内已获批至少5种适应证，包括HER2阳性(IHC3+)实体瘤、HER2阳性胃或胃食管交界腺癌、HER2阳性胃/胃食管连接部癌(GC/GEJA)、HER2阳性乳腺癌、HER2低表达(HER2-low)乳腺癌、HER2(ERBB2)非小细胞肺癌(NSCLC)等。它是首个不限癌种适应证的ADC药物，同时也是首个针对转移性非小细胞肺癌的HER2靶向疗法!
在第115届美国癌症研究协会(AACR)年会上，公布了德曲妥珠单抗治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的II期DESTINY-Lung05临床试验(NCT05246514)惊艳数据。本次共入组72位经治的HER2突变非小细胞肺癌患者。
结果显示：疾病控制率(DCR)高达91.7%，客观缓解率(ORR)为58.3%，入组患者的12个月无进展生存(PFS)率达到55.1%(范围：41.4~66.8)(详见下图)。
▲图源“AACR”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
注射用戈沙妥珠单抗:三阴性乳腺癌生存期显著延长近一倍
戈沙妥珠单抗(Trodelvy®，拓达维®，sacituzumab govitecan)是一款靶向TROP2的ADC药物，先后获得美国FDA(2020年)、欧洲EMA(2021年)批准，用于治疗转移性三阴性乳腺癌，它是全球首个获批上市的TROP-2 ADC药物。并在2022年6月7日，在中国获批上市，用于治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(既往接受过≥2种系统治疗)，它也是首个获批用于治疗转移性三阴性乳腺癌的ADC药物。
根据ASCENT Ⅲ期临床试验的结果，戈沙妥珠单抗对转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)患者，表现出优于单药化疗(TPC)的疗效。入组患者按1∶1的比例，分为两组，即SG组(接受戈沙妥珠单抗治疗)、TPC组(即单药化疗组)，结果显示如下：
1、中位无进展生存期(PFS)：中位PFS显著延长，分别为4.8个月(SG组)vs 1.7个月(TPC组)，详见下图。
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2、中位总生存期(OS)：中位OS显著延长近一倍，分别为11.8个月(SG组)vs 6.9 个月(TPC组)，详见下图。
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注射用奥加伊妥珠单抗:急性淋巴细胞白血病CR/CRi率超80%
奥加伊妥珠单抗(Besponsa®，贝博萨®，Inotuzumab Ozogamicin，INO)是首个获得美国FDA批准的CD22靶向ADC药物，用于成人急性淋巴细胞白血病的治疗，我国在2021年12月12日批准该药的上市申请，它也成为了中国第四款获批上市的ADC药物。
患有复发/难治性急性淋巴细胞白血病(R/R ALL)的成人患者预后不良，尤其是在疾病负担较高的情况下。即便通过挽救性化疗，中位总生存期(OS)也仅为3~6个月，因此，迫切需要改进治疗方法，来提高缓解率、帮助患者过渡到造血干细胞移植，以提高患者的生存率。
而奥加伊妥珠单抗的3期INO-VATE临床研究(NCT01564784)显示，无论疾病负担如何，奥加伊妥珠单抗患者的CR/CRi率、中位无进展生存期均有所改善。
1、CR/CRi率：与常规化疗相比，奥加伊妥珠单抗“完全缓解”或“完全缓解但计数不完全恢复”(CR/CRi)率高达80.7%，有望改变复发或难治性急性淋巴细胞白血病的治疗困境。
2、中位无进展生存期(PFS)：对于所有类别的疾病负担，奥加伊妥珠单抗组患者的PFS均显著改善，24个月的PFS率分别为19.6%[低骨髓原始细胞(BMB)%，即BMB%<50%]、10.6%(中BMB%：50%~90%)、6.5%(高BMB%，>90%)。而接受单纯化疗所有亚组的24个月PFS率均为零或不可估计(详见下图)。
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注射用维泊妥珠单抗:2年无进展生存率提高6.5个百分点
维泊妥珠单抗(Polivy®，优罗华®，Polatuzumab Vedotin)是一种靶向CD79b的ADC药物，2019年获美国FDA批准，用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的治疗。该药于2023年在我国获批，用于无法接受造血干细胞移植的复发或难治性DLBCL的治疗，它也是我国二十年来唯一获批作为弥漫性大B细胞淋巴瘤一线治疗的靶向药。值得一提的是，维泊妥珠单抗为备战本次国谈，于今年6月主动降价，小编也希望早日迎来该药纳入医保的好消息!
维泊妥珠单抗的一项3期临床研究(NCT03274492)，共入组879例弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)患者，将其随机分为两组，即pola-R-CHP组(440例，维泊妥珠单抗联合R-CHP)、R-CHOP组[439例，单纯接受R-CHP(包括阿霉素、环磷酰胺、利妥昔单抗、长春新碱等)治疗]。
结果显示：2年无进展生存(PFS)率分别为76.7%(维泊妥珠单抗联合R-CHP治疗组) vs 70.2%(单纯R-CHOP组)。可见，与单纯R-CHOP组相比，维泊妥珠单抗联合R-CHP治疗，将DLBCL患者的2年无进展存活率足足提高了6.5个百分点(详见下图)!
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注射用维布妥昔单抗:淋巴瘤总生存率高达90.1%
维布妥昔单抗(Adcetris®，BV，安适利®，brentuximab vedotin)是一款靶向CD30的二代ADC药物，先后获美国FDA、欧洲EMA批准，用于系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)的治疗。2020年5月12日，该药在我国获批，用于成人CD30阳性淋巴瘤的治疗。值得一提的是，它是全球首个作为肿瘤一线治疗的ADC药物。
维布妥昔单抗的SG035-0004临床数据显示，该药治疗淋巴瘤的中位无进展生存(PFS)率高达77.2%，中位总生存(OS)率更是高达90.1%。
小编寄语
医保谈判不仅是对药品目录的动态调整，更是对治疗方案的选择、促进医药创新、减轻患者负担就有重要影响。据统计，近六年来，我国医保谈判新增446个药品，累计惠及8亿人次。通常来说，一种新药从开始申请，到最终应用于患者平均需要5年时间，如果算上纳入医保目录的时间，则需要6～8年左右。值得欣慰的是，近年来我国推出了多种抗癌救命药的改革方案，国内抗癌新药的上市速度得到大幅提升!
小编也希望随着越来越多的ADC药物、PD-1、靶向药等抗癌新药上市并纳入医保范围，能惠及更多的癌症患者，让晚期转移性癌友们都有病可医，有药可用!此外，“方舟援助计划”也可为癌症提供上市或未上市新药的免费治疗机会。对现有治疗不满意或想参加方舟计划获得免费用药机会的病友，可将治疗经历、近期病理检查及影像学检查报告等资料，提交至医学部，了解详细的入排标准或进行初步评估。
参考资料
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