FGFR突变的肝癌与胆管癌临床试验4则
FGFR，这是一个在肝癌以及胆管癌当中研究非常多的靶点。考虑到肝胆肿瘤在靶向治疗方面“缺药”的现状，各类FGFR抑制剂几乎可以称得上是肝胆肿瘤“克星”，备受期待。
FGFR的全称是成纤维细胞生长因子受体，分为1~4共四种亚型，正常情况下，这类蛋白质的“足迹”遍布几乎所有器官，贯穿了器官发育、血管生成以及淋巴管生产等等的全过程。
而这类基因的突变，可能导致的癌症也是非常多种多样的。实体瘤中，胆管癌FGFR 1~3突变检出率约有11%~45%，胃癌中也有5%~10%，多类肿瘤当中都可能见到这类突变的存在。
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是的，没错，除了最主要的适应症肝胆肿瘤(以及膀胱癌)以外，FGFR还是一个具有广谱抗癌潜力的靶点。当然，这一次我们主要讨论的是FGFR抑制剂在肝胆肿瘤当中的疗效。
已经获批的几款药物，如Pemigatinib(Pemazyre)，治疗FGFR2突变胆管癌的整体缓解率为36%;在FGFR融合/重排的实体瘤患者中整体缓解率25%，在FGFR突变的实体瘤患者中整体缓解率23.1%。
Infigratinib(Truseltiq)治疗FGFR2融合及重排的胆管癌患者整体缓解率为23.1%，对于其中只在前期接受过二线治疗的患者整体缓解率34%。
另外几款已获得突破性疗法称号的药物，如Futibatinib(TAS-120)治疗胆管癌的缓解率为37.3%;Bemarituzumab+mFOLFOX6治疗胃癌的1年无进展生存率52.5%;BLU-554治疗FGF19高表达肝癌患者的整体缓解率为16%。
这些靶向药物的疗效，整体来说都比以往化疗方案有了比较明显的提升。尤其是肝胆肿瘤患者，如果发现存在此类突变(FGFR1/2/3、FGF19等)，一定要尝试相关的临床试验。希望申请临床试验的患者可以联系我们提交病历资料，接受初步的入组筛选。
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