FDA授予T细胞疗法ET140203治疗肝母细胞瘤孤儿药资格
肝母细胞瘤在儿童实体瘤中非常罕见，却是儿童肝脏恶性肿瘤中最常见的一种，占90%，发病率约为0.7~1例/100万，通常发生在 5 岁以下儿童中。
当前，肝母细胞瘤的主要治疗手段仍是以手术、化疗的综合治疗为主，五年治愈率在70%以上。然而，对于诊断时肿瘤不可切除、肝外受累或远处转移的高危儿科患者，预后较差。患儿及家属急需新的疗法问世!
近日，美国FDA授予ET140203治疗肝母细胞瘤的孤儿药资格!
”在FDA较早授予ET140203用于治疗HB的快速通道指定(FTD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)之后，我们很高兴收到ET140203的孤儿药指定(ODD)，”研发公司Eureka总裁兼首席执行官刘成博士说，“这些指定使Eureka 认识到治疗晚期肝癌儿科患者的医疗需求高度未得到满足。”
ET140203是一种T细胞疗法，我们也可称它为过继细胞疗法，收集患者的T细胞，经过工程改造以表达Eureka公司专有的ARTEMIS ®细胞受体并将其输回患者体内。
ET140203疗法将有以下优点：
1.精准靶向治疗
工程化的ET140203 T细胞表达TCR模拟抗体，以靶向肝癌细胞上的甲胎蛋白 (AFP)-肽/HLA-A2 复合物。
2.肿瘤浸润性好
ET140203 ARTEMIS ® T细胞还采用了Eureka公司专有的肿瘤浸润技术，在动物模型中显示出增强的实体瘤浸润能力，有可能提高患者的疗效。
目前，ET140203仍在临床试验中。
Eureka 公司正在招募患者参加试验，ARYA-2 (NCT04634357)是一项开放标签、剂量递增、多中心的1/2 期试验，旨在评估ET140203 T细胞在儿科患者中的安全性、耐受性和初步疗效。符合条件的患者必须患有 AFP 阳性/HLA-A2 阳性、复发/难治性肝母细胞瘤、未另行指定的肝细胞恶性肿瘤或肝细胞癌。
该研究估计有25名患者参加。预计主要研究完成日期为2023年2月28日。
我们会持续关注相关的临床进展，期待这一天的早日到来!
除此之外，放眼望去，其他治疗方法也遍地生花，如质子治疗，CAR-T疗法在实体肿瘤中的研究也初见成效。
想寻求治疗肝细胞癌的其他新药物新技术及其他国内外治疗帮助，且经济条件允许的情况下，患者可以先将病历提交至全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。
参考来源：
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-et140203-t-cells-for-hepatoblastoma
