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肉瘤

对25类癌症有效的广谱抗癌药硫酸拉罗替尼胶囊(Larotrectinib)治疗罕见婴儿纤维肉瘤患者三天内肿瘤迅速消退

2022-10-09 15:361786

  对25类癌症有效的广谱抗癌药硫酸拉罗替尼胶囊(Larotrectinib)治疗罕见婴儿纤维肉瘤患者三天内肿瘤迅速消退

  没人能看得出来,这个笑容灿烂,正背着书包迎接她崭新的幼儿园生活的可爱5岁小女孩,曾在刚出生的时候就命悬一线,右侧胳膊带着一个和她脑袋差不多大小的恶性肿瘤。如果是在十年前,成人都无法战胜的癌症,一个新生儿肯定会必死无疑。然而一款“革命性”的抗癌药物已经问世,给世界各地的患者来了新的希望,也让这个幸运的小女孩成功战胜癌症,开启精彩的人生!

  罕见婴儿纤维肉瘤患者蕾哈娜

  肿瘤精准治疗领域的飞速发展正在不断制造长生存的奇迹,目前“革命性”抗癌药物拉罗替尼在国内外的上市每年可以帮助成千上万的人,它已经给世界各地的患者来了新的希望。2022年9月,美国排名第二的知名癌症中心纪念斯隆凯瑟琳医院再次报道了这款药物给他们最小的一位肿瘤患者带来的神奇治疗效果。

  出生的一刻被判"死刑"

  每个父母在孩子出生的那刻起,就为孩子计划了好了一辈子:第一次尝试好吃的东西,第一次上学,第一份工作,第一个男朋友。。。

  2017年1月,Anna Plaza的女儿蕾哈娜(Rihanna)在大家的期待中降生,但还没来得及喜悦,就发现她右侧手臂上有一个巨大的肿物,几乎和她的脑袋一样大。

  检查结果显示,蕾哈娜胳膊上长的是一种罕见婴儿纤维肉瘤,这是一种恶性软组织肿瘤,患病的通常都是1岁以下的婴儿。噩梦般的现将所有美好的憧憬粉碎。。。

  因为肿瘤过于巨大,医生说暂时无法手术,只能选择化疗方案,但遗憾的是化疗对蕾哈娜来说并没有起效。Anna夫妇伤心欲绝,Rihanna的生命进入了倒计时。

  右侧胳膊巨大肿块

  右侧胳膊巨大肿块

  生命进入倒计时的哈雷娜

  生命进入倒计时

  和死神争分夺秒,新药物3天起效

  为了从死神手中夺回女儿,Anna夫妇马上带着女儿来到了全球知名的癌症中心--纪念斯隆·凯特琳医院(MSK),而正是这个决定救了蕾哈娜。

  MSK 儿童专家团队最终确定蕾哈娜(Rihanna)的癌症是由一个名为NTRK的基因融合引起的,这种基因通常与其他基因发生融合,导致癌症的恶性增长。当时全球范围内还没有几个医生知道该如何应付这种突变类型。

  幸运的是,在纪念斯隆,他们正在研究的药物中有一款新药物-Vitrakvi是专门针对这一靶点突变的,当时正在进行临床试验,医生告诉Anna夫妇,他们的女儿有救了,因为参加这款药物实验的纤维肉瘤儿童几乎都有很好的响应。

  Vitrakvi的儿童剂型是一种口服糖浆,早晚各一次,服用起来非常方便。

  令Anna夫妇震惊的是,仅3天,蕾哈娜(Rihanna)的巨大肿瘤就以肉眼可见的速度迅速缩小,他们带着蕾哈娜(Rihanna)来到医院,医生们也惊呆了!他们从未见过药物起效的速度如此之快。肿瘤已经长了几个月了,然而,一周内就快速消退了!

  婴儿纤维肉瘤用药前

  用药后

  拉罗替尼治疗婴儿纤维肉瘤肿瘤迅速缩小

  迅速缩小

  拉罗替尼婴儿纤维肉瘤后可以手术了

  可以手术了

  五个月后,外科医生来会诊后,高兴的告诉他们,如果肿瘤没有缩小,手术会影响蕾哈娜(Rihanna)的手臂功能,甚至需要截肢,导致她无法正常生活,但是现在肿瘤已经缩小了,可以通过手术将肿瘤完全切除,并且不会影响她日后的生活。

  拉罗替尼治疗婴儿纤维肉瘤后的影像图

  婴儿纤维肉瘤肿瘤组织被切除

  手术非常顺利,蕾哈娜(Rihanna)剩余的所有肿瘤都被切除,并且胳膊的功能没有收到任何影响。

  五年后,蕾哈娜是一个勇敢的小女孩,她喜欢做饭、打扮和做数学谜题。在跳过了一个学前班后,她比预期更早地开始了幼儿园,这一天Anna夫妇曾以为永远不会到来。

  蕾哈娜曾看着胳膊上的大疤痕说,妈妈,我不希望我的胳膊这样,但是Anna告诉她,她开创性的治疗创造了奇迹,现在这个奇迹可以帮助更多深陷不幸的人,她甜美而勇敢的面孔甚至出现在时代广场的广告牌上。

  治疗后的哈雷娜

  蕾哈娜(Rihanna)一家前往纽约,随处可见她的抗癌奇迹宣传牌

  “对于NTRK融合的患者来说,拉罗替尼是一款“革命性”的新药。”

  可治疗25类癌症,传奇抗癌药拉罗替尼已在中国上市

  蕾哈娜接受治疗后仅一年,这款全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物-拉罗替尼正式获得FDA批准震撼上市,引起巨大轰动,帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者。

  值得所有中国病友们振奋的是,2022年4月13日,larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊,Vitrakvi ®,下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!

  该药的最大看点在于,它是一款针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此,只要基因检测存在有NTRK的融合,不管是什么类型的癌症,不论早期还是晚期,不论成人还是儿童,都可以尝试拉罗替尼。

  研究证实,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型,最常见的是:软组织肉瘤(STS [43%],包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )等。

  (注:做了基因检测的病友可以拿出报告看看,一旦存在NTRK融合,可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗,看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

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