又一款广谱抗癌药LOXO-292(Retevmo、塞尔帕替尼、Sselpercatinib)获批上市,可以治疗14类癌症
无论肿瘤是什么类型、之前接受了哪些治疗，接受治疗的RET融合患者，都观察到了反应，有2名患者达到完全缓解，肿瘤全部消失，又一款“不限癌种”药物获批啦!
2名患者完全缓解,对14类癌症有效!又一款"不限癌种"药物获批
2022年9月22日，FDA 加速批准 selpercatinib (塞尔帕替尼 Retevmo) 上市，用于全身治疗失败后的晚期或转移性RET融合实体瘤患者。不得不说，这款对于RET基因融合的患者有着显著疗效的广谱抗癌药将给病友们带来全新的选择和希望。Retevmo也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异实体瘤的精准疗法。
此次获批是基于代号为LIBRETTO-001 试验的卓越数据，这项研究结果也发表在了国际重磅期刊《柳叶刀》上，引起了巨大轰动。
这项实验入组了 41名非小细胞肺癌和甲状腺癌以外RET融合阳性的各类实体瘤患者，包括胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、肉瘤等14类癌症。值得一提的是，这些患者都是经过了平均两种治疗方案失败的临床难治型患者。
结果显示：总体缓解率 (ORR) 为 44%，这意味着有近一半的患者病灶显著缩小30%以上;
更值得惊喜的是，其中还有5%，也就是2名幸运的患者获得了完全缓解(CR)，靶病灶完全消失!
疾病控制率高达77%，意味着近80%的患者病情得到了控制。
响应良好的肿瘤类型包括了胰腺腺癌、结直肠癌 (CRC)、唾液腺癌、未知原发性癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。比如：
在11名胰腺腺癌患者中，该药物的缓解率 (ORR) 为 55%;
在10名结直肠癌患者中，缓解率(ORR)为 20%;
在4名唾液癌患者中，缓解率(ORR)为 50%;
在3名原发性癌症未知的患者中，缓解率(ORR)为 33%。
MD安德森癌症中心的Vivek Subbiah 博士说： “我们在基因测序方面取得了爆炸性进展，这项研究对于确定RET融合是否适用于各种癌症类型非常重要。无论肿瘤类型、先前的治疗或基因融合伴侣如何，我们都观察到了反应。这些数据证实RET是一种与组织无关的靶点，对 RET 抑制敏感。基因检测RET融合对于所有癌症患者至关重要。”
注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在RET融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部看看是否有机会接受国内新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。
强效RET抑制剂--塞尔帕替尼
药物名称：Selpercatinib(LOXO-292，塞尔帕替尼，Retevmo)
生产厂家：礼来
FDA批准上市时间：2020年5月8日
获批的适应症:
1.转移性RET 融合阳性非小细胞肺癌，需要系统治疗，并已在铂类化疗和抗PD-1或抗PD-L1治疗后进展的患者;
2.需要全身治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)，已在先前治疗后进展，并且没有可接受的替代治疗选择的患者;
3.需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌，在先前的治疗后已有进展，并且没有可接受的替代治疗选择。
4.全身治疗失败后的晚期或转移性RET融合实体瘤患者。
Selpercatinib是一种高度选择性和有效的口服研究药物，可用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者。
它长这个样子(C 29 H 31 N 7 O 3)
可以看出，这款药物特异性靶向RET基因的，RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，这导致RET信号过度活跃从而让癌细胞生长不受控制。
所有实体肿瘤患者一定要检测的新兴靶点-RET
看了上面的介绍，大家应该都能了解到这是一款非常值得期待的具有广谱抗癌潜力的新药，但是这个药使用需要满足一个硬性条件，具备RET基因融合或突变。
目前的研究已经证实，RET融合在以下癌症中常见：
非小细胞肺癌
2012年，首次在非小细胞肺癌中发现RET融合蛋白，随后的研究表明约1%至2%的非小细胞肺癌存在RET融合，最常见的融合伴侣是KIF5B基因。
甲状腺癌
目前的研究发现，在甲状腺癌患者中，10%-20%的患者会出现RET基因融合，最常见的RET融合伴侣是CCDC6和NCOA4。
甲状腺髓样癌
40%至65%的甲状腺髓样癌存在RET基因突变，常见的是M918T激酶结构域突变，约占70%。
其他肿瘤
近年来，研究人员已经发现了除了甲状腺癌和肺癌，RET基因异常还普遍存在于副神经节瘤，卵巢癌，膀胱癌，结直肠癌，唾液腺，胰腺癌等常见的各类癌症中。
值得关注的是，研究发现RET表达还存在于大约40%的乳腺肿瘤中，并且已发现与雌激素受体阳性乳腺癌的内分泌治疗耐药性相关。其他癌症突变频率的具体信息大家可以看下面的图。
特别提醒大家做过多基因检测的患者，可以先看看是否有这个RET基因突变或者融合，一旦存在，大家就有新希望啦!还没有检测的，建议大家选择NGS技术进行全面的检测。(如果需要解读报告可以致电全球肿瘤医生网医学部或点击在线咨询解读)
RET融合：非小细胞肺癌2%，甲状腺癌10%·20%，胰腺癌<1%，唾液腺癌<1%，结直肠癌<1%，卵巢癌<1%;
RET突变：甲状腺髓样癌>60%
国内患者如何接受塞尔帕替尼治疗
Retevmo目前已经在美国上市，并且已经在国内获批上市开展临床试验，相信距离在国内上市的脚步越来越近了。好消息是，众多国产RET抑制剂如HA121-28、SY-5007、KL590586也在临床招募中，入组的首要条件是先进行基因检测，确认存在RET基因突变。想参加的患者可以联系全球肿瘤医生网医学部。
不限癌种靶向药遍地开花
这些新疗法的获批，由于惊艳的临床数据和广谱的抗癌特效迅速火遍了癌友圈，让更多幸运的病友们等来了新的希望和治疗选择!此外还有众多不限癌种的“宝藏”靶点及抗癌新药正在加速解锁中......
注：存在上述基因突变类型的患者可以马上联系全球肿瘤医生网医学部看看是否有机会接受国内新药治疗。
好消息是，国内有众多不限癌种的广谱抗癌新药正在招募患者，全球肿瘤医生网医学部为广大病友整理了这些药物的相关信息及正在招募的免费入组临床试验的机会，可以让经济条件有限的癌症患者也有机会接受更好的治疗，想申请的患者可以通过全球肿瘤医生网医学部进行评估。
不得不说，这是一个充满奇迹的时代，众多新药纷纷上市，大家一定要坚定信心，相信病友们的未来越来越好。
做过基因检测的病友，可以将报告发送至全球肿瘤医生网医学部申请“方舟基因宝藏计划“，我们的专家将为您全面分析检测报告，匹配能够入组的临床试验，以及有无新药可以使用。
1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。
2.直接致电全球肿瘤医生网医学部进行评估。
参考文献：
https://www.onclive.com/view/fda-approves-selpercatinib-for-locally-advanced-or-linkstatic-ret-fusion-solid-tumors
