广谱抗癌药拉罗替尼(Larotrectinib、Vitrakvi/维泰凯/维特拉克)治疗后64%的患者生存期超过4年
对于大部分晚期癌症患者来说，一旦临床标准治疗方案用尽，生命就进入了倒计时，通常是3~6个月，一般不会超过一年。
2018年11月，全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物Vitrakvi的获批，引起了全球轰动，不管是医生还是患者，甚至是健康人，都注意到了这款给癌症患者带来“治愈”希望的新型抗癌药物。临床试验数据证实，接受拉罗替尼治疗的NTRK融合阳性患者中，超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。
在2022年6月的ASCO大会上，三项不同研究综合分析证实，肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于临床试验中的成人及儿童，覆盖25类癌症类型的患者具有强大且长期的临床表现!
拉罗替尼:64%的患者生存期超过4年!针对25类癌症有效
2022年6月7日，来自全球知名的癌症专家-纪念斯隆凯瑟琳癌症中心的Alexander Drilon博士公布了这项振奋人心的实验数据。
截至2021 年 7 月 20 日，269 例入组的患者接受 larotrectinib 治疗，最终 244名患者可评估。
这些患者覆盖了25种不同的肿瘤类型，最常见的是：
软组织肉瘤(STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )。
暨包括了成人肿瘤患者(175名)，也包括了儿童肿瘤患者(94 名)，都存在NTRK1/2/3融合，有初治也有经过各类治疗后进展的患者。
结果显示：
总客观缓解率高达69%，其中64(26%)完全缓解(CR，影像学检查靶病灶全部消失)，104(43%)部分缓解;
此外还有41 例 (17%) 疾病稳定，疾病控制率高达86%;
中位反应持续时间 (DoR) 为 32.9 个月;
中位 PFS 为 29.4 个月(95% CI 19.3–34.3);
非常值得一提的是，在中位随访 32.2 个月时，还未达到中位总生存期(OS);而48 个月 总生存率(OS) 为 64%，这意味着，参加临床试验中64%的NTRK融合患者生存时间都超过了4年!治疗持续时间从 0.1 至 67.9 个月，最长的患者治疗持续长达近6年!
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的“钻石”靶点NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
拉罗替尼:真实世界中创下的生存奇迹
拉罗替尼的临床数据让人印象深刻，而这款药物的问世，也让成千上万的患者，无论是成人还是儿童，迎来了新的希望。
01、《柳叶刀》重磅:新生婴儿用药8周完全清除肿瘤
美国加利福尼亚大学旧金山分校医学中心报道了一例特殊的患者-刚出生确诊为癌症的女婴，经过Vitrakvi的治疗，8周病灶全部消退的案例，并发表在全球顶级期刊《THE LANCET》(柳叶刀)上，引起了轰动。
一名刚出生的婴儿脑和脊柱的增强核磁显示髓内病变从延髓向下延伸到上胸段脊髓出现异常，确诊为 IV 级先天性脊髓胶质母细胞瘤。手术切除部分肿瘤的同时，医生也把组织标本送到基因检测公司进行了全基因组测序，结果显示存在特定的 NTRK融合。
就在接受了诱导化疗和低剂量 VITRAKVI(拉罗替尼)治疗后一周，这名婴儿的脊柱肿瘤就已经出现了肉眼可见的缩小;第二周，医生就加大了剂量，开始100 mg/m 2的全剂量进行治疗，这时病灶已经显着减小，她的四肢瘫痪也出现了明显改善。
令医生们难以置信的是，VITRAKVI(拉罗替尼)联合化疗治疗了8周后，肿瘤已完全消退，影像学显示已经没有任何病灶!
事情一直在往好的方向发展。治疗后 17 个月，这个曾经命悬一线的幸运儿已经开始开始爬行并学着走路了!截至文章发表时，她还在接受VITRAKVI(拉罗替尼)的治疗，没有任何证据表明肿瘤进展和复发!
02、路的尽头有光!特殊的晚期肺癌完全缓解
2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治疗16 年后，33岁的安娜·穆尼兹 (Anna Muniz) 再次确诊为 IV 期肺癌。
多次更换化疗方案后病情依然进展。
就在她以为已经走到路的尽头时，基因检测结果显示Anna 的三个突变之一正是 TRK 融合，
Drilon 博士回忆道，“我告诉她这将是一个很好的选择，因为我们现在有针对TRK 融合非常匹配的新药物，Larotrectinib 是一种新型的分子药物，能在基因水平上攻击肿瘤，因此可以对抗具有相同基因错误的不同类型的癌症。在临床试验中，接受larotrectinib很有可能使癌症缩小，减轻症状，并使癌症在很长一段时间内远离，这款药物已经使许多患者受益。如果Anna能够来纽约，我想这会对她有帮助。”
接受拉罗替尼治疗后，她的扫描结果显示，体内已经没有任何活动性疾病的证据!
Anna说，她非常感谢自己的医生及时建议她做了基因检测并为她找到了新药的临床试验。如果没有TRK融合的检测，她的人生可能早已走到尽头。我很幸运，因为临床试验和新药给了我体验人生的机会。希望Larotrectinib这个新药能挽救更多像我这样的人!
人们尽其所能帮助那些他们甚至不知道的人。
03、无法手术,放化疗的恶性肉瘤重回正常生活
Lakelynn在三岁的时候确诊为一种罕见的恶性肉瘤，因为肿瘤长在右臂上，包裹着神经，这个位置既不能手术，又不能放疗，这些治疗都有可能造成神经损伤，让Lakelynn的右臂瘫痪。
在开始接受拉罗替尼治疗后，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小，现在她已经进行了三年的临床试验，目前她的病情稳定。
04、拯救致命脑瘤,几周内肿瘤停止生长
Kristian在16个月的时候出现了癫痫的症状，最终确诊为一种恶性程度极高的脑瘤-脑干高级别胶质瘤，一种预后极差的肿瘤。Kristian在开始接受拉罗替尼的治疗后，好处几乎是立竿见影的。几周内，Kristian开始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振扫描显示肿瘤已经停止生长。现在他正在顺利的康复中。
“这种药物和试验的反应是我们在 1/2 期研究中见过的最好的反应之一。超过 80% 的孩子都做出了深刻的反应!Jordan博士说。
这样的案例数不胜数....
中国患者福音:拉罗替尼已上市
拉罗替尼的问世，为原本走投无路的癌症患者带来了完美的结局。
好消息是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。相信在一两个月内。拉罗替尼会在国内开出首张处方，正式进入临床造福患者。
不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢?
目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元(100mg 30天，约合人民币20万左右)，每年393600美元(约250多万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。
而自从拉罗替尼在国内上市的消息公布以来，大家也在猜测国内的价格会不会降低?
虽然目前还没有确切的消息，但是我们期待拉罗替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。
而在此我们也要特别说明下拉罗替尼为什么如此昂贵。因为拉罗替尼针对特定的患者群体--NTRK基因融合实体肿瘤非常罕见。更为复杂的是，这些突变只有在医生通过对肿瘤DNA进行基因测序才会发现，因此这部分患者就像“大海捞针”般艰难。这就意味着针对这些小众群体研发的药物必然都很昂贵，如果不是这样，没有人会倾尽全力去开发它。
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的“钻石”靶点NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!
除了拉罗替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。
申请方式：
1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。
2.点击在线咨询。
以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧!
参考资料：
https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/210550
