FDA授予TCR-T疗法Lion TCR(LioCyx-M004)快速通道指定
我国的肝癌患者比较特殊，据统计，约80%的肝癌患者都有乙肝及肝硬化的背景。全球每年与乙肝病毒感染相关的肝细胞癌(HCC)患者有超42万例。
而现有的肝癌治疗方法非常有限，针对大多数晚期肝癌患者，TCR-T疗法的研发一直从未松懈!
2021年12月24日，FDA授予LioCyx-M004(Lion TCR)快速通道指定，这是一种T细胞受体T细胞疗法，用于治疗乙肝病毒相关的成人肝细胞癌(HCC)。
FDA此前已授予LioCyx-M004孤儿药资格，用于治疗成人乙肝相关肝癌。
LioCyx-M004是一种从T细胞中提取的转基因自体细胞疗法，该T细胞经mRNA编码后表达T细胞受体(TCR)，该受体能够识别肝癌细胞表面的乙肝表面抗原。
该快速通道指定是基于一项1期单中心研究的结果，该研究对接受肝切除术或射频消融的复发或难治性乙肝相关肝癌患者进行了治疗。
在接受治疗的患者中没有出现细胞因子释放综合征(CRS)，也没有神经毒性的迹象。疾病控制率为60%，缓解持续时间为27.7个月。患者的中位OS为33.1个月(典型案例如图所示)。
该患者中观察到肝脏肿瘤的大小显著减少>30%并维持了30个月
该研究将是首个使用HBV特异性TCR-T细胞疗法治疗乙肝相关肝癌的研究。
研究人员表示，T细胞治疗领域充满希望，通过快速通道、孤儿药等加速程序，将大大加快创新疗法的研发速度，有望推动这一创新TCR-T细胞疗法早日获批。
