速递|多发性骨髓瘤新药Sarclisa(Isatuximab-irfc)获FDA批准上市
2021年3月31日，FDA批准了Isatuximab-irfc(Sarclisa)联合卡非佐米(Carfilzomib，Kyprolis)与地塞米松的三联方案，用于治疗已经接受过1~3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
该批准基于Ⅲ期IKEMA试验的结果，该研究数据表明，与使用卡非佐米+地塞米松的二联方案相比，三联方案能够使患者疾病进展或死亡的风险降低45%，且患者的缓解率比较理想，在单药方案的基础上有了小幅度的提升。
整体缓解率86.6%,完全缓解率39.7%
Ⅲ期IKEMA试验的结果显示，接受三联疗法的患者整体缓解率为86.6%，与二联疗法的82.9%相近;三联疗法的完全缓解率为39.7%，稍高于二联疗法的27.6%;
总生存期和无进展生存期的数据尚不成熟。
我们查阅了前期公开的研究数据，接受二联疗法治疗的患者中位无进展生存期为19.15个月，而接受三联疗法治疗的患者，至24个月时仍有超过70%的患者保持无进展生存。
多发性骨髓瘤:一种无法治愈的血液癌,患者负担沉重
多发性骨髓瘤，也被人称作“吃骨头”的癌症，是第二常见的血液系统恶性肿瘤，约占全部血液系统肿瘤的10%。
这类癌症有一定的发病特点，倾向于发生于老年患者、男性患者。在欧美国家，多发性骨髓瘤的中位发病年龄为65岁，发病高峰在70~80岁，男女比例约为1.4:1;在我国，中位发病年龄为57岁，发病高峰在50~60岁(2018年前的统计数据)。
尽管有可用的治疗方法，但目前仍然没有任何确切方案能够将其治愈，复发的风险非常高，患者通常会背负沉重的治疗负担。而难治性多发骨髓瘤则是指，患者的疾病对于各类标准治疗方案不敏感或耐药。
Sarclisa:提前3个月获批!为骨髓瘤患者带来全新选择
Sarclisa是一款单克隆抗体药物，能够有针对性地抑制CD38受体。CD38是一类在多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的抗原，因而可以作为治疗性靶标。
此前，2020年3月，Sarclisa曾经获得FDA批准用于治疗至少接受过2种治疗方案(包括来那度胺和一种蛋白酶抑制剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
该批准基于Ⅲ期ICARIA-MM研究的结果，提示使用Sarclisa+泊马度胺+地塞米松方案，患者的无进展生存期和缓解率显著超过了泊马度胺+地塞米松的方案。
该研究结果显示，接受三联方案治疗的患者中位无进展生存期为11.53个月，整体缓解率为60.4%;而接受二联方案治疗的患者中位无进展生存期为6.47个月，整体缓解率为35.3%。
此次的新适应症提前3个月获批，为多发性骨髓瘤患者带来了全新的治疗选择。目前，这款药物的其它临床试验也在进行，联合现有的标准治疗方案，用于治疗初治的多发性骨髓瘤患者等。
