此次批准基于II期BLC2001试验，其中厄达替尼erdafitinib在患有FGFR2 / FGFR3阳性的局部晚期或转移性膀胱癌的患者中无进展生存率为32.2％，完全响应率为2.3％，部分响应率为29.9％。包括对抗PD-1 / PD-L1治疗无反应的患者。
关于这款药物的安全性，不良反应主要有口腔炎，疲劳，肌酐增加，腹泻，口干 ，甲减，A皮肤干燥，干眼症，脱发，手掌 - 足底红斑感觉综合征，便秘，腹痛，恶心和肌肉骨骼疼痛等。
关于厄达替尼（erdafitinib）
厄达替尼Balversa（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕兹德说：“我们正处于一个更加个性化的精准医学时代。Balversa代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案”。
关于膀胱癌
膀胱癌（又称尿路上皮癌）的发病率在40年内没有改变，仍然是男性第4大常见恶性肿瘤，女性第12位常见恶性肿瘤。
有30多年的时间，膀胱癌几乎没有治疗方法的发展，局部和转移性疾病也是如此。但现在，膀胱癌的治疗选择正在发生着巨大的变化。
我们正处于个体化/精准医疗的时代，根据患者特定的基因突变或生物标志物提供相应的靶向疗法正在成为治疗癌症的标准，并且不断在向新的疾病领域迈进。今日，erdafitinib的获批代表着首个针对FGFR基因突变的转移性膀胱癌个体化疗法问世，” FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur说道：“FGFRs能够调节细胞生长和分裂等重要的生理过程，这款新药可以通过靶向FGFRs的特定基因突变发挥作用。”
目前，膀胱癌患者的治疗选择还比较有限，尤其对于FGFR突变的转移性尿路上皮癌患者，不仅预后差，而且可能会对免疫检查点抑制剂耐药，始终缺少有效的治疗方式。Erdafitinib的获批意味着这类患者终于有了一种全新的治疗选择，相信会有更多的膀胱癌患者可以从中获益。
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