视网膜母细胞瘤是一种非常罕见的儿童癌症，在视网膜组织中形成。它可能发生在单眼或双眼中。常见于3岁以下儿童，具有家族遗传倾向，是婴幼儿最常见的眼内恶性肿瘤，成人中罕见。
一百年前，视网膜母细胞瘤几乎是致命的。值得庆幸的是，今天,视网膜母细胞瘤是无进展生存率最高的儿童肿瘤。据美国癌症协会的估计，视网膜母细胞瘤的5年存活率约95％至98％，每10例儿童中有9例在成年后幸存。终生跟踪对于遗传性视网膜母细胞瘤的儿童来说至关重要，这些儿童在生命的后期有可能在身体其他部位发生癌症。但是，如果不进行治疗，视网膜母细胞瘤最终必将导致死亡。
中美视网膜母细胞瘤无进展生存率存在巨大差异！
早在2006 年，美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的医生研发出超选择性眼动脉化疗术（OAC）治疗视网膜母细胞瘤 。简单的说，就是通过微创的方法，将一根很细的导管一直通到视网膜附近的眼动脉，然后以脉冲方式输入一种强效的化疗药物。
这种方法可以将化疗药物最大程度集中于肿瘤，而身体其他组织受到的伤害非常小。OAC 可以使 RB 的保命率提高到 99%，可以使 90%的孩子至少保留一只眼球的正常视力。
OAC是RB治疗的革命技术，保眼率和远远超过既往的任何治疗手段。而在这项技术中，最关键的是它所使用的化疗药物——马法兰。遗憾的是，这款拯救儿童视网膜母细胞瘤患儿的药物在我国短暂上市后，由于种种原因退市了，因此现在国内的患儿普遍采用手术摘除眼球或全身化疗的治疗方式，因此，在全球患儿都有机会接受最优治疗方案的今天。有超过 70% 的中国 RB 患儿不得不摘除他们的患眼，这对于他们之后的人生是一种巨大的考验。丧失一侧视力对于婴幼儿来说，日后的行为和认知能力发育都会受到很大影响，更别提双侧肿瘤的患儿。
造成中美无进展生存率悬殊的另外一个原因就是国内大部分家长对这种肿瘤的认识不够，认为孩子得了癌症只有死路一条而过早的放弃治疗！
国际视网膜母细胞瘤的新疗法
在国内，大部分视网膜母细胞瘤患儿仍采取眼球摘除、眼眶内容物剜除或全身化疗。尽管摘除眼球能治好病，但患者将承受失去眼睛后的次生痛苦。而全身化疗则有可能引发新的基因突变，使得本已无进展生存的患儿，在几年后罹患与之前完全不同的儿童癌症，常常使家长难以接受。造成这一差距的主要原因一方面是国内病人诊断时已基本进入晚期，另一方面是国内诊治技术还相对落后，治疗方法比较单一。尤其是晚期复发难治肿瘤，国外有超大剂量化疗后的自体干细胞移植的支持，国内也有开展，但是不普遍，效果也不好，这跟国内缺乏预处理的两种药有关，一个白消安，一个是马法兰，但是国家已经开始重视，随着零关税等政策的实施等，相信未来药物短缺的问题都能解决。
目前国际上对视网膜母细胞瘤采用六种标准疗法：
一，冷冻治疗
冷冻治疗（有时称为冷冻手术）直接对肿瘤施加极冷温度，用于治疗小肿瘤或发生在原发肿瘤外的其他肿瘤。冷冻疗法通常与化学疗法一起使用，也可以在放射治疗后使用。
在冷冻治疗期间，您的孩子首先被麻醉师麻醉睡眠。然后外科医生使用超声波引导，并将一个小而极冷的探针直接放置在肿瘤上。外科医生非常小心，以确保周围的健康组织保持不受伤害。必要时可以多次重复冷冻治疗。
冷冻治疗的一个优点是可能有助于防止眼球摘除术或放射治疗。主要的缺点是冷冻治疗可能会留下瘢痕，损伤孩子的视力，并且该方法在治疗较大的肿瘤方面不是非常有效。
二，热疗
热疗是使用超声波，微波或红外辐射将热量传递给眼睛肿瘤的方法。像冷冻治疗一样，热疗只适用于非常小的肿瘤，可以与化疗或放疗联合使用。热疗瘢痕相对较小，比冷冻疗法更容易保留视力。
三，化疗
全身化疗：化疗时采取口服或注射入静脉或肌肉，药物进入血液，并可以在整个身体到达癌细胞。全身化学疗法用于缩小肿瘤（化学减容）并避免手术摘除。化学减容后，可以使用其他治疗方法可能包括放射治疗，冷冻治疗，激光治疗或区域化疗。
全身化学疗法以杀死在初始治疗后留下的癌细胞或者降低癌症复发的风险，称为辅助治疗。
区域化疗：化疗直接进入脑脊液（鞘内化疗），器官（如眼睛）或体腔时，药物主要影响这些区域的癌细胞用于治疗视网膜母细胞瘤。
眼动脉灌注化疗：视网膜母细胞瘤的传统治疗方法有使眼睛受损的风险（例如使用放射线）或导致全身症状，如免疫系统减弱（例如使用静脉化学疗法）。由于这些原因，美国视网膜母细胞瘤治疗专家将对患者肿瘤使用动脉内化疗。
视网膜母细胞瘤的动脉内化疗是一种相对较新的治疗方法，化疗直接注入眼睛的主要血管（眼动脉）。这种治疗方案旨在尽可能减少化疗与孩子其余健康器官接触的量，以减少副作用。虽然动脉内注射的化学疗法的总剂量低于传统静脉化疗治疗，直接眼睛动脉给药的剂量要高得多，因此可以用较少剂量的药物杀死更多的癌细胞。眼睛特别适用于动脉内化疗，因为眼睛的血液应仅通过一条动脉供应。
在治疗过程中，你的孩子会被麻醉师睡眠。然后，外科医生通过您孩子腹股沟的血管插入一根细导管，并将其从身体的动脉进入眼动脉。此时，化疗药物（马法兰，目前国内没有）通过导管直接注入眼睛，每个受肿瘤影响的眼睛平均治疗次数为三到四次，每四周递送一次药物治疗。
因为幼儿比成年人的动脉更小，更脆弱，接受动脉内化学疗法的儿童在儿科专科癌症中心治疗很重要。在Dana-Farber / Boston Children's儿童医院，介入性神经放射学家具有与儿科专家（包括婴儿和幼儿）合作的专业知识，具有丰富的治疗经验。
玻璃体内化疗：玻璃体内化疗是将抗癌药物直接注射到眼内玻璃体中。它被用于治疗已经扩散到玻璃体并且对治疗没有反应或在治疗后复发的癌症。
四，放射治疗
放射治疗是一种使用高能X射线或其他类型辐射杀死癌细胞的癌症治疗。放射治疗有两种类型：
外部放射疗法:
- 调强放疗（IMRT）：IMRT是一种三维（3-D）外部放射治疗，使用计算机制作肿瘤大小和形状的图片。不同强度（强度）的辐射束从多个角度瞄准肿瘤。
- 质子治疗：质子束治疗是一种高能量的外部放射治疗。由于「质子放射治疗」具备能够减少散射剂量的优势，可说是未来儿癌放射治疗必然的趋势。在欧美等先进国家癌症中，儿癌对质子治疗的接受度可说是最高多的。由于小朋友们快速的生长发育，身体对放射剂量造成的副作用较为敏感，因此质子的好处在儿癌格外凸显。详情阅读：儿童质子治疗适应症大全！
内部放射治疗：
使用密封在针，线或导管中的放射性物质，其直接放置在癌症中或癌症附近。
五，大剂量化疗与干细胞移植
高剂量化疗与干细胞移植是从患者的血液或骨髓中提取干细胞（未成熟的血细胞）并冷冻和储存。大剂量化学疗法完成后，将储存的干细胞解冻并通过输注给予患者。这些重新注入的干细胞会生长并恢复人体的血细胞。
六，手术（摘除）
手术切除眼睛和部分视神经。
手术通常用于对其他治疗没有效果的晚期视网膜母细胞瘤儿童。在这些情况下，患儿可能需要接受眼球摘除手术。虽然在理论上肿瘤可能会复发，但这种情况是非常罕见的。
眼球摘除术是一种比较简单的手术，在您的小孩全身麻醉时进行。手术后，用植入物代替眼睛，眼睛愈合后，可以佩戴人造眼睛，以配合您孩子的健康眼睛。一些较新类型的植入物允许人造眼睛移动，但植入物不能提供视力。只要使用适当的防护眼镜，植入人造眼睛的儿童仍然可以正常运动。
在国际上，的儿童肿瘤中心会不同病情给出不同的治疗方案，比如：
治疗单侧，双侧和空洞视网膜母细胞瘤
如果可能保存眼睛，治疗可能包括以下内容：
全身化疗或眼动脉灌注化疗，缩小肿瘤。配合：
- 冷冻疗法。
- 热疗。
- 内放射治疗。
如果肿瘤很大并且不太可能保存眼睛，治疗可能包括以下内容：
手术（摘除）。手术后，可以进行全身化疗，以降低癌症扩散到身体其他部位的风险。
当视网膜母细胞瘤在双眼中时，每只眼睛的治疗可能不同，这取决于肿瘤的大小以及是否可能保存眼睛。
治疗空洞视网膜母细胞瘤，可能包括以下内容：
全身化疗或眼动脉灌注化疗。
眼外视网膜母细胞瘤的治疗
已经扩散到眼睛周围区域的眼外视网膜母细胞瘤的治疗可能包括：
- 全身化疗和外放射治疗。
- 全身化疗后进行手术（摘除）。手术后可给予外放射治疗和更多化疗。
已经扩散到大脑的眼外视网膜母细胞瘤的治疗可能包括：
- 全身或鞘内化疗。
- 对大脑和脊髓的外放射治疗。
- 化疗后接受大剂量化疗和干细胞移植。
对于三侧视网膜母细胞瘤，治疗可能包括：
- 全身化疗后接受大剂量化疗和干细胞移植。
- 全身化疗随后进行手术和外放射治疗。
对于已扩散到身体其他部位而非脑部的视网膜母细胞瘤，治疗可能包括：
化疗后接受高剂量化疗，干细胞移植和外照射放射治疗。
治疗进行性或复发性视网膜母细胞瘤
进行性或复发性眼内视网膜母细胞瘤的治疗可包括：
- 外照射放射治疗或斑块放射治疗。
- 冷冻疗法。
- 热疗。
- 全身化疗或眼 动脉 灌注 化疗。
- 玻璃体内化疗。
- 手术。
进行性或复发性眼外视网膜母细胞瘤的治疗可包括：
- 全身化疗后接受高剂量化疗，干细胞移植和外放射治疗。
更多视网膜母细胞瘤治疗信息，可登录全球肿瘤医生网医学部咨询（）
视网膜母细胞瘤计划
近年来视网膜母细胞瘤的治疗有了显着改善，提高了成功康复的机会（超过95％的儿童存活）。位于马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心的视网膜母细胞瘤计划提供的诊断和治疗选择，以及汇集儿科专科医生，帮助我们的患儿管理严格的治疗和有效地过渡到正常的生活。
波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）是全球的儿童医院，历年全美儿童医院综合排名第一。小儿癌症历稳居全美第一。此外，在儿童心脏、儿童神经、儿童骨科、儿童内分泌、儿童泌尿、儿童肺科等领域也稳居全美前两名。
波士顿儿童医院始于1869年，一家非盈利医疗机构。140年以来，一直在为儿童疾病的治疗而努力，是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。波士顿儿童医院有395张床位，为21岁以下的人群提供全套的医疗服务。波士顿儿童医院享誉全球,它的出色表现不仅在于其手术创新以及新的治疗方法的发现，还在于为儿童提供高质量的医疗并给予儿童高度的关注和关爱。
波士顿儿童医院丹娜法伯癌症研究院联合成立了丹娜法伯/波士顿儿童医院癌症中心，共同创建了综合性儿童癌症和血液病项目。
一、被全球公认为儿童肿瘤最好的医院
二、拥有两个世界上最大的儿童癌症和血液病研究项目
三、拥有众多世界的医师和科学家
四、基于研究的基础之上的治疗，为患者带来的治疗技术
五、为患有疑难和病情反复的患者提供众多临床试验、特殊治疗及高科技资源，以提高其治疗效果
六、多学科治疗，包括儿童血液学家、肿瘤学家、外科手术专家、影像学专家、病理学家、干细胞移植医生和心理学家共同咨询
七、制定儿童综合性的医疗护理计划，照顾到患有癌症和血液疾病的儿童各个方面的健康，给予儿童高程度的关注和关爱。
愿每个儿童肿瘤患者都能得到正规有效的治疗，早日康复！
